敢为人先的一步 基因编辑技术TALEN 的一种革新设计

斯丹赛(ICT)生物技术公司研发团队在国际期刊《Molecules and Cells》发表了一篇论文,介绍了基因编辑技术 TALEN 的一种革新设计 -- “一步法连接(One-step system)”,该方法成功完成了超过10个DNA片段的一步连接,是一次性连接DNA片段最多的基因编辑技术,打破了 TALEN 在模块组装过程中的技术瓶颈,为 TALEN 技术的广泛应用,特别是临床应用提供了契机。

顾名思义,“基因编辑”就是能够让人类对目标基因进行改造,实现对特定DNA片段的敲除、加入等,它在科研、农业、医疗方面均有广阔的应用空间。目前学界最热门的基因编辑技术主要有两种:CRISPR/Cas9 系统和类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)。

尽管近年来兴起的 CRISPR/Cas9 系统受到各方热捧,但仍有许多问题亟待解决。相较之下设计简单、特异性高、打靶效率高的 TALEN 技术仍然是许多科研人员用于研究基因功能和潜在基因治疗应用的重要工具。尤其在临床应用上,TALEN 因其较高的精确性和安全性更受青睐。只是 TALEN 模块组装过程比较繁琐,极大增加了技术的应用成本和推广难度。

有了 TALEN 一步法连接,之前一流研究生需要两周才能做完而且不保证成功率的 TALEN 基因编辑实验,现在中学生不到一天就可以成功完成。目前,“TALEN 一步法技术”已获得2项美国发明专利,并成功申报了 PCT 国际专利。

什么是“TALEN 的一步法连接”?该技术设计了180个 TALE(转录激活因子样效应物)模块库,将9个单/双模块与 TALEN 载体一次性连接,从而可以快速合成搭载了 TALEN 的质粒,且 TALEN 长度可从11.5至18.5个碱基(如图最后一步),连接效率大于50%,缩短了合成 TALEN 质粒所需的时间。

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发布时间:2016-09-13 10:22:36
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